FDA одобрило первый еженедельный состав соматропина для детей с дефицитом гормона роста.
Одобрено FDA: Да (впервые утверждено 25 августа 2021 г.)
Бренд: Skytrofa
Общее название: lonapegsomatropin-tcgd
Лекарственная форма: для инъекций
Компании: Ascendis Pharma A / S
Лечение: дефицита гормона роста у детей
Инъекция лонапегсоматропина – tcgd (Skytrofa, Ascendis) одобрена для детей с массой тела не менее 11,5 кг и нарушением роста из-за недостаточной секреции эндогенного гормона роста.
Дефицит гормона роста, характеризующийся недостаточной секрецией гормона роста из передней доли гипофиза, является редким заболеванием среди детей, его распространенность составляет 1 из 3500.
«Сегодняшнее одобрение представляет собой важный новый выбор для детей с дефицитом гормона роста и их семей, которые теперь имеют возможность проводить лечение один раз в неделю» , – сказал Пол Торнтон, MB BCh , MRCPI, клинический исследователь и детский эндокринолог из Форт-Уэрта, штат Техас. «В решающем непосредственном клиническом исследовании Skytrofa один раз в неделю продемонстрировал более высокую среднегодовую скорость роста на 52 неделе по сравнению с соматропином. Еженедельное лечение уменьшает бремя лечения и заменит ежедневную терапию соматропином, которая была стандартом лечения более 30 лет».
Разрешение распространяется на автоматический инъектор и картриджи, которые после извлечения из холодильника позволяют семьям хранить лекарство при комнатной температуре до 6 месяцев.
«Skytrofa – первый продукт, использующий нашу инновационную технологическую платформу TransCon, которую мы разработали от этапа проектирования до доклинических и клинических разработок, производства и оптимизации устройств, а также для пациентов» , – сказал Ян Миккельсен, президент и генеральный директор Ascendis Pharma. «Это отражает нашу приверженность решению неудовлетворенных медицинских потребностей путем разработки линейки высокодифференцированных запатентованных продуктов для различных терапевтических областей. Мы благодарны пациентам, медицинским работникам, клиницистам, клиническим исследователям и нашим сотрудникам, которые внесли свой вклад в то, чтобы предоставить этот новый вариант лечения детям в США с дефицитом гормона роста».
Одобрение FDA Skytrofa было основано на результатах 3-й фазы исследования, 52-недельного глобального рандомизированного, открытого, активно контролируемого, параллельного группового исследования, в котором сравнивали группу детей, получавших раз в неделю Skytrofa с группой детей, получавших ежедневный соматропин (генотропин). В исследовании принимали участие 161 ребенок с дефицитом GH, не получавших ранее лечения. Первичной конечной точкой была годовая скорость роста на 52 неделе для еженедельных групп лечения Skytrofa и ежедневных групп лечения гормона роста человека. Другие конечные точки включали нежелательные явления, реакции в месте инъекции, частоту антител против человеческого гормона роста, годовую скорость роста, изменение SDS роста и долю участников с инсулиноподобным фактором роста-I SDS.
На 52 неделе лечения разница в среднегодовой скорости роста составила 0,9 см / год (11,2 см / год для Skytrofa по сравнению с 10,3 см / год ежедневного приема соматропина). Для Skytrofa была достигнута основная цель не меньшей годовой скорости роста, а также была продемонстрирована более высокая скорость роста в годовом исчислении на 52 неделе для лонапегсоматропина по сравнению с ежедневным соматропином с аналогичной безопасностью.
О серьезных побочных эффектах или прекращении приема Skytrofa не сообщалось. Наиболее частые побочные реакции (≥ 5%) у педиатрических пациентов включают:
- инфекцию, вирусную (15%),
- гипертермию (15%),
- кашель (11%),
- тошноту и рвоту (11%),
- кровотечение (7%),
- диарею ( 6%),
- боли в животе (6%),
- артралгия и артрит (6%).
У обеих групп детей исследователи наблюдали низкую частоту преходящих, не нейтрализующих антител, связывающих гормон роста человека, и отсутствие случаев стойких антител.
Skytrofa может вступать во взаимодействие со следующими препаратами:
- Глюкокортикоиды: Skytrofa может снижать концентрацию кортизола в сыворотке, что может потребовать увеличения дозы глюкокортикоидов.
- Оральный эстроген: оральные эстрогены могут снизить реакцию на Skytrofa. Могут потребоваться более высокие дозы Skytrofa.
- Инсулин и / или другие гипогликемические агенты: Skytrofa может снижать чувствительность к инсулину. Пациентам с сахарным диабетом может потребоваться корректировка инсулина или гипогликемических средств.
- Препараты, метаболизируемые цитохромом P450: соматропин может увеличивать клиренс антипирина, опосредованный цитохромом P450 (CYP450). Тщательно следите за пациентами, принимающими препараты, метаболизируемые ферментами печени CYP450 в сочетании с Skytrofa.
Образование:
1) Факультет русской филологии МГОУ (бакалавриат).
2) Факультет журналистики МПГУ (магистратура).
Главный автор статей на mednews.press